CRISPR 介导的基因组编辑和转录实时成像





流式细胞术分析显示，95%的gRNA信号在转入4h后淬灭，然而在3号染色体上却快速形成了持久的荧光标记。






小儿帕套综合征（Patau syndrome），又称为13-三体综合征，患者具有3个13号染色体，从而导致严重的器官病变，体力智力低下。作者设计设计靶向13号染色体重复序列Chr13q34的fRNPs，分别转入正常细胞和患者来源的产前羊水细胞，观察荧光信号并通过核型分析进行验证